Fabrazyme 35 mg pulbere pentru concentrat pentru soluție perfuzabilă

Fabrazyme conține substanța activă agalzidază beta și este utilizat ca terapie de substituție enzimatică în boala Fabry, boală în care activitatea enzimei α-galactozidază A este absentă sau mai scăzută decât normal. Dacă suferiți de boala Fabry, o substanță lipidică, numită globotriaozilceramidă (GL-3), nu este eliminată din celulele organismului dumneavoastră și începe să se acumuleze în pereții vaselor sanguine ale organelor.

Fabrazyme este indicat pentru utilizarea ca terapie de substituție enzimatică pe termen lung la pacienții cu diagnostic confirmat de boală Fabry.

Fabrazyme este indicat la adulți, adolescenți și copii cu vârsta de 8 ani și peste.

Nu utilizați Fabrazyme

• dacă sunteți alergic la agalzidază beta sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament (enumerate la pct. 6).

Atenționări și precauții

Înainte să utilizați Fabrazyme, adresați-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului.

Dacă sunteți tratat cu Fabrazyme, puteți prezenta reacții asociate perfuziei. O reacție asociată perfuziei este orice reacție adversă care apare pe durata perfuziei sau până la sfârșitul zilei în care a fost administrată perfuzia (vezi pct. 4). Dacă faceți o astfel de reacție, trebuie să îi spuneți imediat medicului dumneavoastră. Este posibil să fie nevoie să vi se administreze suplimentar medicamente pentru prevenirea apariției unor astfel de reacții.

Copii și adolescenți

Nu s-au efectuat studii clinice la copii cu vârsta cuprinsă între 0 și 4 ani. Riscurile și beneficiile Fabrazyme la copiii cu vârsta cuprinsă între 5 și 7 ani nu au fost încă stabilite și, de aceea, nu poate fi recomandată nicio doză la această grupă de vârstă.

Fabrazyme împreună cu alte medicamente

Spuneți medicului dumneavoastră sau farmacistului dacă luați, ați luat recent sau s-ar putea să luați orice alte medicamente. Spuneți medicului dumneavoastră dacă utilizați medicamente care conțin clorochină, amiodaronă, benochină sau gentamicină. Există un risc teoretic de scădere a activității agalzidazei beta.

Sarcina, alăptarea și fertilitatea

Există o experiență limitată cu privire la utilizarea Fabrazyme la femeile gravide. Ca o măsură de precauție este de preferat să se evite utilizarea Fabrazyme în timpul sarcinii. Fabrazyme trece în laptele matern. Discutați cu medicul dumneavoastră despre riscurile și beneficiile alăptării în comparație cu riscurile și beneficiile continuării tratamentului cu Fabrazyme. Nu s-au efectuat studii pentru evaluarea efectelor utilizării Fabrazyme asupra fertilității.

Dacă sunteți gravidă sau alăptați, credeți că ați putea fi gravidă sau intenționați să rămâneți gravidă, adresați-vă medicului sau farmacistului pentru recomandări înainte de a utiliza acest medicament.

Conducerea vehiculelor și folosirea utilajelor

Nu conduceți vehicule și nu folosiți utilaje dacă prezentați amețeli, somnolență, vertij sau leșin în timpul sau la scurt timp după administrarea Fabrazyme (vezi pct. 4). Adresați-vă mai întâi medicului dumneavoastră.

Fabrazyme conține sodiu

Acest medicament conține sodiu mai puțin de 1 mmol (23 mg) per flacon, adică practic „nu conține sodiu”.

Fabrazyme se administrează picătură cu picătură printr-un cateter introdus în venă (prin perfuzie intravenoasă). Medicamentul se prezintă sub formă de pulbere care va fi amestecată cu apă pentru preparate injectabile înainte de administrare (vezi informațiile pentru profesioniștii din domeniul sănătății, de la sfârșitul acestui prospect). Utilizați întotdeauna acest medicament exact așa cum v-a spus medicul. Discutați cu medicul dumneavoastră dacă nu sunteți sigur.

Fabrazyme se administrează doar sub supravegherea unui medic cu experiență în tratamentul bolii Fabry. Medicul dumneavoastră vă poate recomanda tratamentul la domiciliu dacă îndepliniți anumite criterii. Vă rugăm să vă adresați medicului dumneavoastră dacă doriți să efectuați tratamentul la domiciliu.

Doza de Fabrazyme recomandată pentru adulți este de 1 mg/kg, administrată o dată la interval de 2 săptămâni. Nu sunt necesare modificări ale dozei la pacienții cu boală de rinichi.

Utilizarea la copii și adolescenți

Doza de Fabrazyme recomandată pentru copii și adolescenți cu vârsta cuprinsă între 8 și 16 ani este de 1 mg/kg, administrată o dată la interval de 2 săptămâni. Nu sunt necesare modificări ale dozei la pacienții cu boală de rinichi.

Dacă utilizați mai mult Fabrazyme decât trebuie

Dozele de până la 3 mg/kg s-au dovedit sigure.

Dacă uitați să utilizați Fabrazyme

Dacă s-a omis administrarea unei perfuzii cu Fabrazyme, vă rugăm să vă adresați medicului dumneavoastră.

Dacă aveți orice întrebări suplimentare cu privire la acest medicament, adresați-vă medicului dumneavoastră.

Ca toate medicamentele, acest medicament poate provoca reacții adverse, cu toate că nu apar la toate persoanele.

În studiile clinice, reacțiile adverse au apărut, în principal, în timp ce pacienților li se administra medicamentul sau la scurt timp după aceasta („reacții asociate perfuziei”). În cazul unor pacienți, s-au raportat reacții alergice severe, care au pus în pericol viața („reacții anafilactoide”). Dacă prezentați orice reacție adversă gravă, trebuie să vă adresați imediat medicului dumneavoastră.

Simptomele foarte frecvente (care pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane) includ frisoane, febră, senzație de frig, greață, vărsături, dureri de cap și senzații neobișnuite la nivelul pielii, cum sunt senzațiile de arsură sau furnicături. Medicul dumneavoastră poate să decidă să scadă viteza de perfuzare sau să vă administreze și alte medicamente, pentru a preveni apariția unor astfel de reacții.

Lista celorlalte reacții adverse:

Frecvente (pot afecta până la 1 din 10 persoane):

• dureri în piept • somnolență • oboseală
• dificultate în respirație • creștere a frecvenței • înroșire trecătoare a feței bătăilor inimii
• paloare • dureri abdominale • durere
• mâncărime • dureri de spate • senzație de constricție la nivelul gâtului
• secreție anormală de • erupții trecătoare pe piele • amețeli lacrimi
• senzație de slăbiciune • scădere a frecvenței • palpitații bătăilor inimii
• zgomote în urechi • letargie • scădere a sensibilității la durere
• nas înfundat • leșin • senzație de arsură
• diaree • tuse • respirație șuierătoare
• roșeață • disconfort abdominal • urticarie
• durere musculară • umflare a feței • durere la nivelul extremităților
• creștere a tensiunii • durere a articulațiilor • rinofaringită arteriale
• umflare bruscă a feței • scădere a tensiunii • bufeuri sau gâtului arteriale
• edem la nivelul • disconfort toracic • senzație de căldură extremităților
• vertij • edem al feței • temperatură crescută
• disconfort gastric • dificultate accentuată în • sensibilitate scăzută la nivelul gurii respirație
• spasme musculare • contractură musculară • rigiditate musculo-scheletică

Mai puțin frecvente (pot afecta până la 1 din 100 persoane):

• tremurături • mâncărime la nivelul • scădere a frecvenței bătăilor inimii din cauza ochilor tulburărilor de conducere
• ochi roșii • umflare a urechilor • creștere a sensibilității la durere
• durere la nivelul • bronhospasm • congestie a căilor respiratorii superioare urechilor
• durere în gât • secreții nazale • erupții de culoare roșie pe piele
• respirație rapidă • senzație de arsură în • modificare a culorii pielii (cu pete de culoare capul pieptului violet)
• erupții pe piele • senzație de disconfort • extremități reci însoțite de mâncărime la nivelul pielii
• senzații de căldură și • durere musculo- • coagulare a sângelui la locul injecției frig scheletică
• dificultate la înghițire • rinită • modificare a culorii pielii
• durere la locul • boală asemănătoare • edeme perfuziei gripei
• reacție la locul • stare generală de rău perfuziei

Cu frecvență necunoscută (frecvența nu poate fi estimată din datele disponibile)

• valori mici ale • inflamație gravă a concentrației vaselor de sânge oxigenului din sânge

La anumiți pacienți tratați inițial cu doza recomandată și a căror doză a fost redusă ulterior pentru o perioadă lungă de timp, anumite simptome ale bolii Fabry au fost raportate mai frecvent.

Raportarea reacțiilor adverse

Dacă manifestați orice reacții adverse, adresați-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului. Acestea includ orice posibile reacții adverse nemenționate în acest prospect. De asemenea, puteți raporta reacțiile adverse direct prin intermediul sistemului național de raportare, așa cum este menționat în Anexa V. Raportând reacțiile adverse, puteți contribui la furnizarea de informații suplimentare privind siguranța acestui medicament.

Reacțiile adverse se pot raporta direct la ANM, chiar dacă nu sunteți sigur de legătura cu medicamentul. Raportează la ANM

Nu lăsați acest medicament la vederea și îndemâna copiilor.

Nu utilizați acest medicament după data de expirare înscrisă pe etichetă după „EXP”. Data de expirare se referă la ultima zi a lunii respective.

Flacoane nedeschise

A se păstra la frigider (2•C – 8•C).

Soluția reconstituită și soluția diluată

Soluția reconstituită nu poate fi păstrată și trebuie diluată prompt. Soluția diluată poate fi păstrată timp de maxim 24 ore, la temperaturi cuprinse între 2°C - 8°C.

Nu aruncați niciun medicament pe calea apei sau a reziduurilor menajere. Întrebați farmacistul cum să aruncați medicamentele pe care nu le mai folosiți. Aceste măsuri vor ajuta la protejarea mediului.

Ce conține Fabrazyme

• Substanța activă este agalzidază beta; un flacon conține 35 mg. După reconstituire, fiecare flacon conține agalzidază beta 5 mg per ml.
• Celelalte componente sunt:
• Manitol (E421)
• Dihidrogenofosfat de sodiu monohidrat (E339)
• Fosfat disodic heptahidrat (E339).

Cum arată Fabrazyme și conținutul ambalajului

Fabrazyme este furnizat sub formă de pulbere de culoare albă sau aproape albă. După reconstituire, se obține o soluție limpede și incoloră, fără particule străine. Soluția reconstituită trebuie apoi diluată.

Mărimi de ambalaj: 1, 5 și 10 flacoane per cutie. Este posibil ca nu toate mărimile de ambalaj să fie comercializate.

Deținătorul autorizației de punere pe piață și fabricantul

Deținătorul autorizației de punere pe piață

Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Țările de Jos

Fabricantul

Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda

Pentru orice informații referitoare la acest medicament, vă rugăm să contactați reprezentanța locală a deținătorului autorizației de punere pe piață:

België/Belgique/Belgien/ Lietuva

Luxembourg/Luxemburg Swixx Biopharma UAB

Sanofi Belgium Tel: +370 5 236 91 40 Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

България Magyarország Swixx Biopharma EOOD SANOFI-AVENTIS Zrt. Тел.: +359 (0)2 4942 480 Tel: +36 1 505 0050

Česká republika Malta Sanofi s.r.o. Sanofi S.r.l.

Tel: +420 233 086 111 Tel: +39 02 39394275

Danmark Nederland Sanofi A/S Sanofi B.V.

Tlf: +45 45 16 70 00 Tel: +31 20 245 4000

Deutschland Norge Sanofi-Aventis Deutschland GmbH sanofi-aventis Norge AS Tel.: 0800 04 36 996 Tlf: + 47 67 10 71 00 Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Eesti Österreich Swixx Biopharma OÜ sanofi-aventis GmbH

Tel: +372 640 10 30 Tel: + 43 1 80 185 - 0

Ελλάδα Polska Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE Sanofi Sp. z o.o.

Τηλ: +30 210 900 1600 Tel.: +48 22 280 00 00

España Portugal sanofi-aventis, S.A. Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.

Tel: +34 93 485 94 00 Tel: +351 21 35 89 400

France România Sanofi Winthrop Industrie Sanofi Romania SRL

Tél: 0 800 222 555 Tel: +40 (0) 21 317 31 36 Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23

Hrvatska Slovenija Swixx Biopharma d.o.o. Swixx Biopharma d.o.o.

Tel: +385 1 2078 500 Tel: +386 1 235 51 00

Ireland Slovenská republika sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Swixx Biopharma s.r.o.

Tel: +353 (0) 1 403 56 00 Tel: +421 2 208 33 600

Ísland Suomi/Finland Vistor hf. Sanofi Oy

Sími: +354 535 7000 Puh/Tel: + 358 201 200 300

Italia Sverige Sanofi S.r.l. Sanofi AB

Tel: 800536389 Tel: +46 (0)8 634 50 00

Κύπρος United Kingdom (Northern Ireland) C.A. Papaellinas Ltd. sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI

Τηλ: +357 22 741741 Tel: +44 (0) 800 035 2525

Latvija Swixx Biopharma SIA

Tel: +371 6 616 47 50

Acest prospect a fost revizuit în .

Alte surse de informații

Informații detaliate privind acest medicament sunt disponibile pe site-ul Agenției Europene pentru Medicamente http://www.ema.europa.eu. Există, de asemenea, linkuri către alte site-uri despre boli rare și tratamente.

• -------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Următoarele informații sunt destinate numai profesioniștilor din domeniul sănătății:

Instrucțiuni de utilizare – reconstituire, diluare și administrare

Pulberea pentru concentrat pentru soluție perfuzabilă trebuie reconstituită cu apă pentru preparate injectabile, diluată cu soluție injectabilă de clorură de sodiu 0,9% și apoi administrată în perfuzie intravenoasă.

Din punct de vedere microbiologic, medicamentul trebuie utilizat imediat. Dacă nu este utilizat imediat, responsabilitatea în ceea ce privește timpul și condițiile de păstrare până la utilizare revine utilizatorului. Soluția reconstituită nu poate fi păstrată și trebuie diluată prompt; doar soluția diluată poate fi păstrată timp de maxim 24 ore, la temperaturi cuprinse între 2°C - 8°C.

Utilizați tehnica aseptică

1. Trebuie determinat numărul de flacoane din care trebuie reconstituită soluția, în funcție de greutatea fiecărui pacient, și trebuie scoase din frigider flacoanele necesare, pentru a le permite să ajungă la temperatura camerei (în aproximativ 30 minute). Fiecare flacon de Fabrazyme este destinat numai unei singure utilizări.

Reconstituire

2. Fiecare flacon de Fabrazyme 35 mg trebuie reconstituit cu câte 7,2 ml apă pentru preparate injectabile. Trebuie evitate impactul puternic al apei pentru preparate injectabile cu pulberea și formarea spumei. Aceasta se realizează prin adăugare lentă a apei pentru preparate injectabile, prin picurare pe peretele flaconului și nu direct pe liofilizat. Fiecare flacon trebuie rotit și înclinat ușor. Flaconul nu trebuie răsturnat, învârtit sau agitat.

3. Soluția reconstituită conține agalzidază beta 5 mg pe ml și este o soluție incoloră, limpede. pH-ul soluției reconstituite este de aproximativ 7,0. Înainte de a dilua ulterior, trebuie inspectată vizual soluția reconstituită din fiecare flacon, pentru a observa dacă există particule și modificări de culoare. Soluția nu trebuie utilizată dacă prezintă particule sau modificări de culoare.

4. După reconstituire, se recomandă diluarea promptă a soluției din flacoane, pentru a reduce la minimum riscul formării particulelor proteice în timp.

5. Orice medicament neutilizat sau material rezidual trebuie eliminat în conformitate cu reglementările locale.

Diluare

6. Înainte de adăugarea volumului de soluție reconstituită de Fabrazyme corespunzător dozei necesare pentru pacient, se recomandă extragerea unui volum egal de soluție injectabilă de clorură de sodiu 0,9% din punga de perfuzie.

7. Trebuie eliminat aerul din interiorul pungii de perfuzie, pentru a reduce la minimum interfața aer/lichid.

8. Trebuie extrași lent, din fiecare flacon, 7,0 ml (echivalent cu 35 mg) de soluție reconstituită, până obțineți volumul total, corespunzător dozei necesare pentru pacient. Nu trebuie utilizate ace cu filtru și trebuie evitată formarea spumei.

9. Soluția reconstituită trebuie injectată lent direct în soluția injectabilă de clorură de sodiu 0,9% (nu într-un spațiu cu aer rămas), până la o concentrație finală între 0,05 mg/ml și 0,7 mg/ml. Trebuie determinat volumul total de soluție perfuzabilă de clorură de sodiu 0,9% (între 50 și 500 ml) în funcție de doza individuală. Pentru doze mai mici de 35 mg trebuie utilizate minim 50 ml, pentru doze de 35 până la 70 mg, trebuie utilizate minim 100 ml, pentru doze de 70 până la 100 mg trebuie utilizate minim 250 ml și pentru doze mai mari de 100 mg trebuie utilizate numai 500 ml. Punga de perfuzie trebuie răsturnată blând sau masată ușor pentru a amesteca soluția diluată. Punga de perfuzie nu trebuie scuturată sau agitată în mod excesiv.

Administrare

10. Se recomandă administrarea soluției diluate prin intermediul unei linii de perfuzie cu filtru de 0,2 µm și capacitate redusă de legare a proteinelor, pentru a îndepărta orice particule proteice fără a se pierde nimic din activitatea agalzidazei beta. Viteza inițială de perfuzare i.v. nu trebuie să fie mai mare de 0,25 mg/minut (15 mg/oră). Viteza de perfuzare poate fi redusă în cazul unor reacții asociate perfuziei.

După ce toleranța pacientului este bine stabilită, viteza de perfuzare poate fi crescută în trepte de la 0,05 până la 0,083 mg/min (creșteri de la 3 până la 5 mg/oră) cu fiecare perfuzie ulterioară. În studiile clinice efectuate la pacienți cu fenotip clasic, viteza de perfuzare a fost crescută treptat, pentru a ajunge la o durată minimă de 2 ore. Acest lucru a fost obținut după 8 perfuzii inițiale cu viteza de perfuzare de 0,25 mg/min (15 mg/oră), fără RAP, modificarea vitezei de perfuzare sau întreruperea perfuziei. O scădere suplimentară a timpului de perfuzie la 1,5 ore a fost permisă pentru pacienții fără RAP noi în timpul ultimelor 10 perfuzii sau evenimente adverse grave raportate în cadrul ultimelor 5 perfuzii. Fiecare creștere a vitezei de 0,083 mg/min (~5 mg/oră) a fost menținută timp de 3 perfuzii consecutive, fără RAP noi, modificarea vitezei de perfuzare sau întreruperea perfuziei, înainte de creșterea ulterioară a ratei.

Pentru pacienții cu greutatea < 30 kg, viteza maximă de perfuzare trebuie să rămână la 0,25 mg/min (15 mg/oră).